Nel settembre del 2012, i dati preclinici sono stati pubblicati. Dopo gravi lesioni del midollo spinale i dati dimostrano che NSI-566 può indurre la rigenerazione del midollo spinale nel trapianto e fungere da ponte per il riconnettersi ai motoneuroni per molte lesioni del midollo spinale. Nello studio, i ratti con midollo spinale sezionato chirurgicamente, che li ha resi definitivamente e completamente paraplegici, sono stati trapiantati con NSI-566. Lo studio riporta che gli animali hanno recuperato significativa funzione locomotoria, riguadagnando il movimento in tutte le articolazioni degli arti inferiori.
Questo apre anche nuove aspettative per il trattamento per la SLA, e ad oggi solo riluzolo, commercializzato da Sanofi-Aventis, come Rilutek, migliora la sopravvivenza in misura modesta (diversi mesi).
I trattamenti per la SLA rimanenti sono progettati per alleviare i sintomi e migliorare la qualità della vita. La sopravvivenza mediana è da due a quattro anni. Negli Stati Uniti, circa 30.000 persone sono attualmente vive con la SLA.
Se scendiamo nei dettagli di cosa chimicamente è successo in questi ratti rischiamo di allungare troppo l’articolo ma la cosa è molto interessante. Nel gennaio 2013, Neuralstem ha ricevuto l’approvazione della FDA per iniziare uno studio di fase I di sicurezza per l’NSI-566 in pazienti con lesioni midollari croniche. L’open-label, studio multi-sito iscriverà fino a otto pazienti con lesioni del midollo spinale toracico (T2-T12). Tutti i pazienti riceveranno sei iniezioni nel o intorno, al sito di lesione, i primi quattro pazienti riceveranno 100.000 cellule per iniezione, e altri quattro pazienti riceveranno 200.000 cellule.
Se lo studio darà risultati incoraggianti Neuralstem cercherà di riprodurre i risultati in pazienti con lesioni midollari croniche e con lesioni cervicali nel 2014.
Neuralstem sta anche cercando di studiare NSI-566 con pazienti con lesione acuta del midollo spinale. La società sta lavorando con il CJ CheilJedang per iniziare una fase 1/2 studio a Seoul. Altri dati sono stati presentati a fine 2012 sempre sui ratti (ictus ischemico da occlusione dell’arteria cerebrale)
Un altro poster è stato presentato con NSI-566 che è stato trapiantato nel cervello di suini che hanno ricevuto un ictus ischemico su un lato del cervello. Dati di fattibilità e sicurezza sono stati valutati dopo 8-9 settimane dopo l’evento. I risultati mostrano che a 6 settimane dopo il trapianto, non ci sono state complicazioni del metodo di trapianto di cellule. Tutti gli animali trattati hanno mostrato attecchimento efficace e maturazione neuronale con ampie proiezioni assonali. Questi dati supportano l’applicazione di NSI-566 per essere trapiantati in una fase cronica precedentemente ischemia-ferite al cervello per il trattamento dei deficit motori derivanti da ictus.
L’altro prodotto di Neuralstem che sta spingendo in avanti con la sperimentazione di fase 1b è il NSI-189 nella malattia da decompressione (MDD). Il trial è uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a dose multipla al fine di valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica con tre dosi crescenti di NSI-189 nell’arco di 28 giorni. Il processo è stato avviato nel dicembre 2011. I tre coorti di dosaggio sono: 40 mg QD (una volta al giorno), 40mg BID (due volte al giorno), e 40 mg TID (tre volte al giorno).
Per chi non lo sapesse la malattia da decompressione (acronimo MDD) è una patologia da decompressione derivante dalla formazione di bolle all’interno del circolo ematico o dei tessuti e provocata dalla mancata eliminazione di gas inerti (azoto). La malattia può verificarsi in seguito ad un’immersione subacquea, oppure all’esposizione a pressioni elevate o anche in seguito alla rapida perdita di pressione nella cabina di un velivolo.
Neuralstem sarà alla ricerca di segnali di stabilizzazione o crescita nell’ippocampo. Neuralstem crede che NSI-189 ha il potenziale per invertire l’atrofia ippocampale associata a disturbo depressivo maggiore e altri disturbi correlati, e di ripristinare la fisiologia fondamentale del cervello.
NSI-189 ha un potenziale significativo per il trattamento di altre malattie del sistema nervoso centrale e le condizioni in cui l’atrofia ippocampale può essere la causa di fondo. Questi includono:
- Morbo di Alzheimer – attualmente in studi preclinici
- Ansia – attualmente in studi preclinici
- Il disturbo bipolare – attualmente in studi preclinici
- Schizofrenia – attualmente in studi preclinici
- Post-Traumatic Stress Disorder – attualmente in studi preclinici
- Cronica encefalopatia traumatica – attualmente in studi preclinici
Capite che ovviamente è tutto teorico ma c’e' un mercato enorme e possibilità di richiamare partner. Allora non vorrei aggiungere altro perchè di cose da dire sulle staminali e su questi studi clinici ne abbiamo tante. Vi invito a guardale la presentazione dell’azienda e della pipeline cliccando qui.
Cosa non mi piace.
1: La cassa. Come avete letto sopra l’azienda ha 12M di $ circa cash. Visti i notevoli studi clinici in partenza e in fase di inizio il consumo di questi potrebbe aumentare. L’azienda non spende tanto ma comunque arrivare a fine anno con questi soldi è un avventura.
2: Anche con dati clinici buoni o ottimi convincere partner non sarà affatto facile. Sappiamo tutti leggendo i telegiornali che sulle staminali ci sono sempre grossi dibattiti. Non è facile convincere i grossi partner a scommettere sulle piccole aziende in questo campo.
Cosa mi piace invece è l’ok dato da FDA. Ad inizio articolo avevo parlato di SLA, Neuralstem ha annunciato di aver ricevuto l’approvazione da parte dell’Fda per iniziare uno studio di fase II per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (Sla).
I primi 12 pazienti verranno sottoposti a iniezioni di NSI-566 effettuate in corrispondenza della regione cervicale del midollo spinale dove le cellule staminali potrebbero essere di aiuto nel migliorare la funzione respiratoria. Gli ultimi tre pazienti riceveranno iniezioni in corrispondenza sia della regione cervicale, che di quella lombare.
Lo scopo dello studio è quello di stabilire la dose massima tollerabile di cellule staminali neuronali utilizzando la stessa via di somministrazione della fase I, ovvero attraverso iniezioni nella sostanza grigia del midollo spinale. Nella fase I gli esperti hanno trattato i pazienti con un massimo di 15 iniezioni da 100mila cellule ciascuna. In base ai risultati positivi di sicurezza derivati dalla fase I, nella sperimentazione di fase II gli esperti tratteranno i pazienti con un massimo di 40 iniezioni da 400mila cellule ciascuna. Nella fase I le cellule sono state generalmente ben tollerate e sono sopravvissute per lungo periodo. Inoltre, gli esperti hanno affermato che le cellule sembravano interrompere la progressione della malattia in un sottogruppo di pazienti per un periodo di tempo prolungato.
Per concludere, con scadenze importanti per NSI-566 e NSI-189 sicuramente l’azienda ha un grosso potenziale e la quotazione al momento sembra molto bassa. Anche sugli umani i dati sono incoraggianti e dovranno essere confermati in fase 2. Da quello che si sa anche il profilo della sicurezza è elevato fattore che non è da sottovalutare. Credo sia uno dei punti che hanno convinto FDA a dare l’ok per andare avanti con gli studi clinici. Visto che qualcuno mi ha ripreso che pare non mi piaccia mettere i link cliccando qui potete vedere lo studio clinico di fase 2.
Tratto da: http://finanzanostop.finanza.com
ottimo! speriamo bene...
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